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柳葉刀:癌癥和糖尿病治療新希望

2012-11-14 14:14 閱讀:3032 來源:生物通 作者:網(wǎng)* 責任編輯:網(wǎng)絡
[導讀] “兒童和青少年有可能不僅能夠避免手術(shù),他們或許還能看到疾病其他方面的改善,包括減少或甚至消除腦積水(液體聚集在大腦中導致顱內(nèi)壓增高)。因為這些腫瘤定位在大腦腦脊髓液通道或心室的深部,腦積水常與之相關(guān)?!?

    Franz博士說:“在本研究中,每位患者腫瘤均有所縮小,在用everolimus治療后沒有患者需要接受手術(shù)。35%的患者在藥物治療平均42周后腫瘤體積至少縮小了50%。”

    這一III期研究在117名TSC患者中開展,他們被隨機分配到everolimus組或安慰劑組?;颊呓橛趮雰旱匠扇酥g,平均年齡為9.5歲。安慰劑組的患者沒有顯示腫瘤改善。腫瘤體積是通過MRI評估大腦進行測量。

    早前Franz完成了對everolimus 的II期研究,結(jié)果發(fā)布在2010年的《新英格蘭醫(yī)學雜志》(New England Journal of Medicine)上?;谶@一數(shù)據(jù),美國食品和藥物管理局答應加速批準everolimus用于治療患有室管膜下巨細胞星形細胞瘤(SEGAs)的患者。這一新的以安慰劑為對照的研究證實了這些早先的結(jié)果。

    Franz說在FDA批準之前,手術(shù)被視為是SEGAs的標準治療,現(xiàn)在everolimus成為了一種替代手術(shù)有潛力的方法,以及TSC的第一個靶向性藥物治療。

    “兒童和青少年有可能不僅能夠避免手術(shù),他們或許還能看到疾病其他方面的改善,包括減少或甚至消除腦積水(液體聚集在大腦中導致顱內(nèi)壓增高)。因為這些腫瘤定位在大腦腦脊髓液通道或心室的深部,腦積水常與之相關(guān)。”

    在Franz博士2010年的研究中,通過評估生活質(zhì)量和神經(jīng)心理學,研究人員報告稱患者的生活質(zhì)量在用everolimus治療3-6個月后得到改善。

    基于辛辛那提兒童醫(yī)療中心腎病學家和TSC診所聯(lián)合主任John Bissler博士的研究,美國食品和藥物管理局今年早些時候批準了everolimus作為首個藥物治療在80%的TSC患者中形成的非癌性腎腫瘤。這使得未來許多的患者可以多年維持腎功能,無需反復的手術(shù)治療。


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