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這款名為Hemgenix的基因藥物由澳大利亞制藥公司CSL Behring開發(fā)，用于治療中重度至重度B型血友病。2020年，CSL Behring公司以4.5億美元的價格從UniQure公司收購全球?qū)＠鏅?quán)，并將這種基因療法商業(yè)化。不過，藥物本身仍會在UniQure位于馬薩諸塞州的設(shè)施中生產(chǎn)。

根據(jù)UniQure和CSL的協(xié)議，UniQure還將獲得高達15億美元的里程碑付款和特許權(quán)使用費。

B型血友病是一種遺傳性出血疾病，目前全球大約每4萬人中就有1人受到B型血友病的影響。按照uniQure早些時候的估計，美國和歐洲大約有1600萬B型血友病患者，A型血友病患者則是前者的5倍。這種疾病是由一種基因突變引起，它阻礙了身體制造IX因子的能力，而凝固因子IX是產(chǎn)生血塊以阻止出血所需的蛋白質(zhì)。

B型血友病的癥狀可能包括受傷、手術(shù)或牙科手術(shù)后的長時間或大量出血。在嚴重的情況下，出血發(fā)作可能在沒有明確原因的情況下自動發(fā)生。長時間的出血發(fā)作可能導致嚴重的并發(fā)癥，如出血進入關(guān)節(jié)、肌肉或內(nèi)部器官，甚至包括大腦。

據(jù)悉，目前臨床上針對血友病的治療，大多會采用預防性輸注凝血因子的方法，重型血友病人一般一個星期就要輸2-3次，而輕型的病人就相對好一些，輸注的間隔會稍長。不過即使是普通血友病患者，每年治療費用依舊昂貴。

“血友病的基因療法已經(jīng)有20多年的歷史了。盡管在治療血友病方面取得了進展，但預防和治療出血事件會對個人的生活質(zhì)量產(chǎn)生不利影響，”FDA生物制品評估和研究中心主任Peter Marks說，“今天的批準為B型血友病患者提供了一個新的治療選擇?！?/span>

Hemgenix為患者提供了一種長期的解決方案。

Hemgenix由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成。該基因在肝臟中表達，以產(chǎn)生凝血因子IX蛋白，增加血液中的因子IX水平，從而限制出血的發(fā)作?；颊咧恍枳⑸湟淮危湍軐⒁荒甑某鲅螖?shù)減少54%。試驗顯示，高達94%的患者在接受Hemgenix治療后停止使用預防藥物，結(jié)束了之前的持續(xù)治療。

3個多月，“全球最貴藥物”3次刷新