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新技術(shù)Crispr有望用于肝病治療

2014-04-28 12:26 閱讀:1366 來(lái)源:醫(yī)脈通 責(zé)任編輯:陳維蓉
[導(dǎo)讀] 根據(jù)英國(guó)《每日郵報(bào)》報(bào)道,科學(xué)家首次利用基因組編輯技術(shù)治愈成年老鼠***所患的遺傳性肝臟疾病。由此我們可以看到此項(xiàng)技術(shù)的應(yīng)用前景,該技術(shù)用于治療人類肝病的時(shí)代將指日可待了。

    這項(xiàng)名為Crispr的技術(shù)可對(duì)龐大的脫氧核糖核酸(DNA)數(shù)據(jù)庫(kù)作出科學(xué)家所稱的高精度微調(diào)。

    科學(xué)家使用Crispr技術(shù)修正了老鼠遺傳字母表中的一個(gè)“字母”,這個(gè)發(fā)生突變的“字母”位于一個(gè)與肝臟代謝有關(guān)的基因中??茖W(xué)家首次利用基因組編輯技術(shù)治愈成年老鼠***所患的遺傳性肝臟疾病。由此我們可以看到此項(xiàng)技術(shù)的應(yīng)用前景

    新技術(shù)的基本原理

    科學(xué)家聲稱,人類遺傳性肝病是人體內(nèi)同一種基因的類似突變所致,而這項(xiàng)新技術(shù)對(duì)于基因的控制顯現(xiàn)得更為精確。新技術(shù)使用“切割酶”修改人的23對(duì)染色體的特定目標(biāo)片段,不會(huì)引發(fā)意外突變或缺陷。

    這種酶是1987年被發(fā)現(xiàn)的,起初被斥為“垃圾DNA”.后來(lái)科學(xué)家才確定,它是細(xì)菌用以抵擋病毒入侵的防御物。但直到兩年前,人們才充分認(rèn)識(shí)到這種酶的潛能??茖W(xué)家發(fā)現(xiàn),它可與一種名叫Cas9的能瞄準(zhǔn)DNA的酶化合,可用于編輯人類基因組。

    科學(xué)家相信,DNA通過(guò)這樣的技術(shù)是可以被精細(xì)修改。今后科學(xué)家有望借此治療遺傳疾病,例如鐮狀細(xì)胞性貧血、唐氏綜合征和亨廷頓氏舞蹈癥。

    新技術(shù)的應(yīng)用前景

    科學(xué)家相信,這種技術(shù)精度極高,因此可能被用于HIV和癌癥等不可治愈的病毒和疾病的基因治療,即用健康的基因取代有缺陷的基因。

    麻省理工學(xué)院的丹尼爾?安德森說(shuō):“這種方法令人激動(dòng)的地方在于,我們糾正了成年動(dòng)物***內(nèi)有缺陷的基因。”

    諾貝爾獎(jiǎng)得主克雷格?梅洛表示,這種新技術(shù)真正地改變了原有的認(rèn)知。

    他在《***報(bào)》上撰文稱:“Crispr絕對(duì)是一項(xiàng)了不起的成就。它功能驚人,應(yīng)用廣泛,從農(nóng)業(yè)到未來(lái)的人類基因療法,無(wú)所不能。”

    他說(shuō):“它是基礎(chǔ)科學(xué)的巨大成功,是驚人的突破性進(jìn)展,對(duì)分子遺傳學(xué)影響深遠(yuǎn)。它真正地改變了原有的認(rèn)知。”

    新技術(shù)存在的障礙

    1、應(yīng)用于新生兒。頗有爭(zhēng)議的是,它還可能被用于修正人類體外受精胚胎的基因缺陷,在嬰兒出生之前就消除疾病。

    2、基因療法的不確定性。此前的基因療法所依賴的方法是,利用病毒將DNA隨機(jī)插入人類基因組中,這是一種不精確且有風(fēng)險(xiǎn)的方法。

    3、制造特定的核酸酶難度大造價(jià)高。此前科學(xué)家根據(jù)DNA切割酶,即核酸酶開發(fā)了其他基因編輯系統(tǒng),但這些系統(tǒng)十分昂貴,也很難配置。安德森教授說(shuō):“Crispr系統(tǒng)配置和定制起來(lái)很容易。”他還表示,其他系統(tǒng)“使用方法可能與Crispr系統(tǒng)相似,但為特定需求制造核酸酶的難度大得多”.


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