氯巴占用藥之困“破冰”：醫(yī)院開出全國首張?zhí)幏剑?/span>有國產(chǎn)藥獲批上市！
在國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局等多方努力下，日前，作為臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口的原研藥，也一度被稱為“救命藥”的氯巴占在北京協(xié)和醫(yī)院開出全國第一張?zhí)幏健?/span>
氯巴占是一種用于罕見難治性癲癇患兒治療的藥物，在輔助治療中具有十分重要的地位，可以說是對(duì)這類疾病對(duì)癥且副作用更小的“救命藥”。但由于氯巴占在我國屬于第二類精神藥品，具有一定成癮性，此前沒有在國內(nèi)審批上市。
北京協(xié)和醫(yī)院藥劑科主任張波表示，它其實(shí)建立一種新的中國特色藥物可及性的創(chuàng)新的機(jī)制，為其他的罕見病藥物的可及性我覺得也提供了一種解決的路徑。“我們也知道難治性癲癇其實(shí)對(duì)患者來講，無論是對(duì)于患兒還是對(duì)家庭來講，它的影響非常嚴(yán)重，比如說對(duì)他的智力的發(fā)育，對(duì)他的身體的這種損傷，還有精神的壓力，我想都是非常大的。那么隨著原研藥氯巴占的進(jìn)口，我想國內(nèi)的這種難治性癲癇的患者應(yīng)該會(huì)受到非常大的一個(gè)獲益，解決了用藥的可及性問題?！睆埐ㄕf。全國首張氯巴占處方的開出，這一讓罕見癲癇患兒家長盼望已久的“救命藥”，終于可以正式通過醫(yī)院正規(guī)渠道購買。國外生產(chǎn)的氯巴占片，曾是患兒家長需冒著觸犯法律風(fēng)險(xiǎn)、通過海外代購才能獲得，如今有望在國內(nèi)通過正式渠道買到。有關(guān)媒體從相關(guān)企業(yè)獲悉，目前，國外部分醫(yī)藥企業(yè)生產(chǎn)的氯巴占也已到達(dá)國內(nèi)，后續(xù)將分發(fā)到各大醫(yī)院。氯巴占是苯二氮卓類藥品。2012年刊發(fā)于《中國新藥雜志》的論文《癲癇輔助治療藥物氯巴占的研究概述》指出，氯巴占在超過100個(gè)國家獲準(zhǔn)用作廣譜治療抗癲癇發(fā)作藥物。但根據(jù)《精神藥品品種目錄（2013年版）》，氯巴占在我國屬第二類精神藥品。原衛(wèi)生部2007年發(fā)布實(shí)施的《精神藥品臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則》稱，精神藥品是指對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)具有抑制作用的鎮(zhèn)靜催眠藥或具有興奮作用的中樞興奮藥物，不規(guī)范地連續(xù)使用又易產(chǎn)生依賴性，若流入非法渠道則成為毒品，造成嚴(yán)重社會(huì)危害。國家禁毒委員會(huì)辦公室在2017年發(fā)布的《100種麻醉藥品和精神藥品管制品種依賴性折算表》中指出，1克氯巴占依賴性相當(dāng)于0.1毫克海洛因。在該藥物未獲批準(zhǔn)上市前，用藥曾困擾罕見癲癇疾病患兒群體。由于無法通過正規(guī)渠道購買藥品，有家長選擇海外代購，有家長因收寄氯巴占包裹被指控涉嫌“販毒”。2021年11月，癲癇病患兒家屬發(fā)出聯(lián)名求助信《如何讓我們的孩子活下去？》，尋求氯巴占合法購買渠道。為解決用藥困境，相關(guān)部門多次采取行動(dòng)。3月29日，國家衛(wèi)健委官網(wǎng)發(fā)布公告，就《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》向社會(huì)公開征求意見。6月29日，國家衛(wèi)健委官網(wǎng)發(fā)布通知稱，國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局日前聯(lián)合印發(fā)《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》，兩份《方案》提到，為保障各地患者用藥需求，各省份至少選定一家醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以使用氯巴占，并公布牽頭進(jìn)口和使用氯巴占的50家醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單，北京協(xié)和醫(yī)院為牽頭醫(yī)院?！斗桨浮饭膭?lì)國內(nèi)有能力的生產(chǎn)企業(yè)加快研制，同時(shí)也鼓勵(lì)臨床急需的境外藥品生產(chǎn)企業(yè)積極在中國申請(qǐng)注冊(cè)上市。在《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》發(fā)布后，賽諾菲基礎(chǔ)事業(yè)部大中華區(qū)負(fù)責(zé)人夏春曾表示，企業(yè)方面將第一時(shí)間調(diào)配資源，全力提高產(chǎn)能，與相關(guān)政府機(jī)構(gòu)、衛(wèi)生醫(yī)療機(jī)構(gòu)、行業(yè)專家等一起，盡快幫助患者通過中國處方獲得氯巴占。去年7月，氯巴占代購人“鐵馬冰河”被中牟縣公安局刑事拘留，涉嫌走私毒品犯罪，引發(fā)社會(huì)關(guān)注，“鐵馬冰河”亦是癲癇病患兒家屬。此后，去年12月，罕見癲癇疾病病友群“一米陽光病友群”聯(lián)合1000多個(gè)病友起草公開信，發(fā)出“我們的孩子需要氯巴占”的求助，呼吁全社會(huì)關(guān)注罕見癲癇疾病“救命藥”氯巴占的用藥短缺問題。在此背景下，今年6月，國家衛(wèi)健委和國家藥監(jiān)局聯(lián)合制定印發(fā)了《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》。兩份文件明確了氯巴占臨時(shí)進(jìn)口的申請(qǐng)工作流程、藥品使用管理、處方醫(yī)師的資質(zhì)條件和管理要求、相關(guān)方權(quán)責(zé)等內(nèi)容。同時(shí)明確全國共50家醫(yī)院作為使用氯巴占的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，其中北京有6家，其他各省（直轄市）至少有1家使用氯巴占的醫(yī)療機(jī)構(gòu)。公開資料顯示，我國癲癇總體患病率為4‰~7‰，估計(jì)約 600 萬活動(dòng)性癲癇患者。癲癇治療以控制癲癇發(fā)作，提高生活質(zhì)量為目標(biāo)，以藥物治療為主，研究表明，多數(shù)癲癇患者經(jīng)規(guī)范化藥物治療，病情可得到良好控制或緩解，但長期藥物治療后仍有30~40%患者反復(fù)出現(xiàn)癲癇發(fā)作，稱為難治性癲癇。國內(nèi)外指南、共識(shí)及臨床循證醫(yī)學(xué)研究表明，氯巴占對(duì)兒童及成人各類難治性癲癇都是添加治療的推薦用藥。據(jù)悉，去年12月，國家藥監(jiān)局稱，已有8家企業(yè)按照有關(guān)規(guī)定獲準(zhǔn)研制氯巴占。業(yè)內(nèi)人士表示，首先是準(zhǔn)入層面，仍有部分罕見病用藥未在我國上市。截至2021年3月31日，罕見病目錄涉及的121種罕見病中，46種疾病在全球均無針對(duì)性的治療藥物，75種疾病有168種藥品已在全球范圍內(nèi)上市?！坝兴幙芍巍钡?5種罕見病中,有16種罕見病的19種治療藥物在中國大陸地區(qū)沒有注冊(cè)上市。此外，在支付方面，與常見病相比，罕見病用藥的醫(yī)保覆蓋較少，醫(yī)保報(bào)銷比例較低，患者的疾病負(fù)擔(dān)較重，各地區(qū)保障水平存在差異。同時(shí)，在診療方面，不同個(gè)體預(yù)后和治療效果差異大；同時(shí)和常見病相比，建立疾病特定的、敏感的、穩(wěn)定的臨床和PRO（患者結(jié)果研究）更為困難。業(yè)內(nèi)人士指出，像氯巴占這樣因?yàn)闇?zhǔn)入政策方面影響，無法在國內(nèi)獲得治療的罕見病患者并不少見，雖然這兩年，我們看到國家在政策方面，對(duì)罕見病越來越重視，但可用的藥物種類少、用藥貴等問題，依然是罕見病患者診療路上最大的障礙。專業(yè)人士建議，我國可以借鑒國外法規(guī)體系，逐步完善我國罕見病藥物研發(fā)及保障體系。雖然國家對(duì)罕見病群體關(guān)注日益提高，出臺(tái)了一系列支持性政策，如鼓勵(lì)罕見病藥物研發(fā)，對(duì)罕見病藥品優(yōu)先審評(píng)審批、提供稅收優(yōu)惠等。但整體而言，目前中國仍沒有像《孤兒藥法案》類似的綱領(lǐng)性立法，而綱領(lǐng)性法律能夠?qū)⒑币姴∷幤废嚓P(guān)概念的定義，藥品的研發(fā)、引進(jìn)、生產(chǎn)、供應(yīng)、保障、市場(chǎng)監(jiān)督等進(jìn)行系統(tǒng)性的規(guī)范，進(jìn)一步促進(jìn)罕見病孤兒藥創(chuàng)新研發(fā)及引進(jìn)上市。來 源 | 央視新聞、藍(lán)鯨財(cái)經(jīng)、封面新聞版權(quán)歸原作者所有，若有違規(guī)、侵權(quán)請(qǐng)聯(lián)系我們
