直接輸送至心臟的新型基因療法可逆轉(zhuǎn)心臟衰竭
心臟衰竭是指心臟過于虛弱，無法輸出足夠血量滿足組織和器官代謝需求。幾乎所有類型的心臟、大血管疾病都可能引發(fā)心臟衰竭。
11月13日，來自美國伊坎醫(yī)學(xué)院的研究人員在豬身上測試了一種把基因直接輸送至心臟的新型基因療法，結(jié)果表明它可有效逆轉(zhuǎn)心臟衰竭的過程。
科學(xué)家在《科學(xué)-轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》（Science Translational Medicine）上報告稱，新型基因療法使用了一種心臟衰竭患者體內(nèi)缺失的基因 SUMO-1,這種基因幫助調(diào)節(jié)心肌細(xì)胞的鈣穩(wěn)態(tài)平衡，一旦缺失會影響心臟的收縮與舒張，從而降低心臟的泵血能力。
研究人員首先通過在豬體內(nèi)阻斷心臟主要動脈中的血流來模擬人體心臟衰竭，然后利用改造的病毒作為載體直接給衰竭的豬心輸送 SUMO-1 基因。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，豬的腫大心臟逐漸恢復(fù)到正常大小。研究人員據(jù)此推測， SUMO-1 基因療法可能會對心衰患者有益。
此前，這個研究團(tuán)隊還發(fā)現(xiàn)許多心臟衰竭患者體內(nèi)還缺失另一個叫做SERCA2的基因，不過這種基因受 SUMO-1 基因調(diào)節(jié)。用豬進(jìn)行的實驗表明， SUMO-1 基因療法或上述兩種基因結(jié)合的療法，其改善心臟功能的效果比單獨運用SERCA2基因療法要好。
研究人員表示，他們希望能在未來幾年開展 SUMO-1 基因療法的第一期人體臨床試驗。此外， SUMO-1 基因也可能是對付肺動脈高壓及血管疾病的有效治療標(biāo)靶。
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