美國研究人員在英國《自然》雜志上報告說,他們在實驗鼠體內(nèi)實現(xiàn)了通過“剪切”和“粘貼”基因來治療血友病。這一技術(shù)有望用于治療其他遺傳病。
英國《自然》雜志網(wǎng)站刊登報告說,美國費城兒童醫(yī)院等機構(gòu)的研究人員用這種方法有效治療了患有血友病的實驗鼠。血友病是由基因變異引起的一種遺傳病,患者血液中缺少凝血物質(zhì),往往有個小傷口就會流血不止,通常只能采取注射凝血物質(zhì)的方法來進行治療。本次研究中的實驗鼠患有乙型血友病,是由基因變異導致肝臟細胞不能產(chǎn)生一種凝血物質(zhì)引起。
研究人員用病毒作為載體,將一種名為“鋅指核酸酶”的物質(zhì)送入***實驗鼠的肝臟細胞中。鋅指核酸酶是基因?qū)W中所用的“剪刀”,可用于剪斷DNA(脫氧核糖核酸)鏈條,研究人員用它精確地剪除了細胞DNA中基因序列上發(fā)生變異的部分。隨后,再用病毒作為載體,將一段正確的基因序列送入細胞中,細胞在修復DNA鏈條的同時也就“粘貼”好了正確的基因序列。
結(jié)果顯示,用這種方法治療的實驗鼠,體內(nèi)相應(yīng)凝血物質(zhì)的量可恢復到正常數(shù)量的5%左右,其血液也能較快自行凝結(jié)。領(lǐng)導研究的凱瑟琳海伊說,在相應(yīng)凝血物質(zhì)的量恢復到5%的情況下,血友病癥狀已大大減輕,如果不是動手術(shù)等情況,一般不會出現(xiàn)嚴重的出血不止現(xiàn)象。
此前研究人員只對試管中的細胞“剪貼”過基因,這是首次成功在***動物體內(nèi)進行類似操作。經(jīng)過8個月的觀察,實驗鼠肝臟未出現(xiàn)異常。研究人員因此認為,本次成果原則上證明了基因“剪貼”療法的有效性,將來也許可用于治療多種遺傳疾病。
2015年5月19日,由澳大利亞藥理學會和英國藥理學會主辦的澳-英聯(lián)合藥理...[詳細]
意見反饋 關(guān)于我們 隱私保護 版權(quán)聲明 友情鏈接 聯(lián)系我們
Copyright 2002-2024 Iiyi.Com All Rights Reserved