您所在的位置:首頁 > 血液科醫(yī)學(xué)進展 > 英國使用基因療法成功治療血友病
英國用基因療法治療乙型血友病取得初步成功。小規(guī)模臨床試驗表明,患者只需要接受一次注射,自我凝血的能力就大幅改善,且沒有發(fā)現(xiàn)副作用。
據(jù)介紹,乙型血友病是由于患者基因缺陷,不能合成第九凝血因子引起,造成患者不具備正常的凝血功能。目前對這種疾病的治療方法是定期注射第九凝血因子。
英國倫敦大學(xué)學(xué)院等機構(gòu)的研究人員在美國新一期《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上報告說,通過使用8型腺相關(guān)病毒作為載體,可以將正確版本的相關(guān)基因運載進入人體細胞內(nèi),細胞在獲得正確的基因后就可以合成第九凝血因子。
有6名患者參與了本次試驗。結(jié)果顯示,他們接受一次注射后,體內(nèi)第九凝血因子的含量從以前不足正常含量的1%上升到2%至11%之間。這樣的濃度已經(jīng)可以顯著改善病情,緩解受傷時血流不止的情況。
對這些患者的跟蹤顯示,由于是在基因?qū)用嫔线M行治療,他們體內(nèi)第九凝血因子的含量可以長期穩(wěn)定達16個月,不需要再反復(fù)注射第九凝血因子。此外也沒有發(fā)現(xiàn)這種基因療法有明顯的副作用。
研究人員阿米特·納特瓦尼說,對于乙型血友病患者來說,這是一種可以完全改變其生活的療法。研究人員接下來將進行更大規(guī)模的試驗,進一步驗證這種療法的有效性,并探索能否用類似方式來治療甲型血友病。
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