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    近來的一天，一封寄到美國(guó)食品藥品管理局的信件讓工作人員坐立不安。

    這封信來自于一個(gè)專門服務(wù)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）患者的非營(yíng)利組織，名叫肌營(yíng)養(yǎng)不良患者項(xiàng)目（Patient Project Muscular Dystrophy）， 簡(jiǎn)稱PPMD.

    在信中，PPMD督促FDA加快對(duì)DMD療法的審查進(jìn)度。因?yàn)槟壳耙呀?jīng)有不是一種，不是兩種，而是四種新藥都在敲FDA的門，可是，還沒有被允許放行。這意味著，患有DMD的兒童，這些清一色的男孩子將得不到及時(shí)治療，只能干巴巴地等待，而同時(shí)病情卻在靜悄悄地發(fā)展，他們的肌肉在一天天地變?nèi)?，萎縮和失去功能。

    在這封直接寄給FDA藥品評(píng)審和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research CDER）主任Janet Woodcock的信中，PPMD還表達(dá)了希望FDA盡快解釋對(duì)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的藥物的政策。

    為什么一封信猶如一塊巨石激起千重浪？

    這是因?yàn)?，F(xiàn)DA對(duì)一個(gè)DMD新藥的審查時(shí)間超過預(yù)期，引起了患者們的擔(dān)憂。

    這個(gè)藥是美國(guó)Sarepta Therapeutics公司的eteplirsen,是針對(duì)dystrophin的第51個(gè)外顯子設(shè)計(jì)的外顯子跳躍藥物。目前處于臨床試驗(yàn)階段，該藥預(yù)計(jì)能夠緩解13%的DMD患者的癥狀。

    但是，其臨床試驗(yàn)涉及的患者群體太?。?3%這個(gè)數(shù)字估計(jì)也不能讓FDA很滿意），而且患者給藥時(shí)間過短，藥物長(zhǎng)期安全性得不到驗(yàn)證，因此，F(xiàn)DA遲遲沒有決定是否批準(zhǔn)該藥物。

    于是，在猶豫中，eteplirsen就過了預(yù)計(jì)的5月26日的審查結(jié)果日期，PDUFA（Presc**tion Drug User Fee Act）日期。

    圍繞此藥所帶來的希望和失望讓PPMD的主席兼首席執(zhí)行官 Pat Furlong擔(dān)憂，她表示， 這讓DMD圈內(nèi)人士對(duì)FDA審評(píng)的一致性以及透明度產(chǎn)生質(zhì)疑。

    雖然新藥看似近在手邊，但是獲得批準(zhǔn)的過程卻更像一場(chǎng)持久戰(zhàn)。

    在上周的一次公開會(huì)議上，這個(gè)非盈利組織的法律和公共政策的高級(jí)副總裁Annie Kennedy表示，如果FDA過了PDUFA日期而遲遲不出結(jié)果，利益相關(guān)方應(yīng)該要求FDA每月提供審評(píng)進(jìn)度的更新。她表示，缺乏可靠的官方信息會(huì)使相關(guān)人士感到焦慮。

    作為回應(yīng)， FDA藥品審評(píng)和研究中心的戰(zhàn)略研究項(xiàng)目辦公室主任Theresa Mullin暗示說，F(xiàn)DA不能因?yàn)閭€(gè)別案例，招致有機(jī)構(gòu)來信提出報(bào)告要求，就應(yīng)該服從。

    “沒有比不得不提出這個(gè)那個(gè)報(bào)告更占用我們有限的審評(píng)資源。”她說。

    FDA接連說“不”

    此外，F(xiàn)DA還拒絕了兩個(gè)DMD新藥，盡管其中一個(gè)已經(jīng)獲得了歐盟醫(yī)藥局（EMA）的批準(zhǔn)。

    其中一個(gè)是BioMarin制藥公司的drisapersen.和eteplirsen相似，drisapersen也是一個(gè)針對(duì)dystrophin第51個(gè)外顯子設(shè)計(jì)的外顯子跳躍藥物。 FDA因?yàn)樵撍幍亩拘?，一言不合就拒絕批準(zhǔn)其上市。

    另一個(gè)是PTC Therapeutics公司的新藥Ataluren,這是一個(gè)終止子跳躍藥物，早在2014年，歐盟EMA以提供一種治療手段為由批準(zhǔn)其上市，可是申請(qǐng)遞到了FDA這里，因其數(shù)據(jù)的不足，F(xiàn)DA連審查此藥的“面子”都不給，就直接說“不”.

    如果上述兩種DMD新藥都因?yàn)閿?shù)據(jù)不夠，安全性不能確認(rèn)，遭到FDA的冷水澆頭，那么，最后一個(gè)藥的命運(yùn)也并沒好到哪去。

    Santhera 制藥的Idebenone一開始被開發(fā)治療阿爾茲海默等神經(jīng)系統(tǒng)疾病，但是效果不明顯，后來被研究治療DMD.其加速審批的申請(qǐng)也遭到了FDA的漠視。

    在這場(chǎng)患者組織與FDA的紛爭(zhēng)中，殊是殊非還難以確定。但不屈服于壓力，以科學(xué)以依據(jù)，以療效和安全性為標(biāo)準(zhǔn)，F(xiàn)DA的態(tài)度不能不讓人敬佩。但是，眼巴巴等藥的患者的呼聲也不容忽視，如果有一種療法既能提高超過這些療法的療效，又具有長(zhǎng)期安全性，就會(huì)應(yīng)該滿足雙方的要求，才能雙贏。