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最新研究發(fā)現(xiàn),神經(jīng)絲損傷可能是導致漸凍癥的根源。以這個早期病理學為靶點研制新型藥物,對漸凍癥患者可能是一大福音。
華中科技大學同濟醫(yī)院康復科陳紅、生殖醫(yī)學中心錢坤兩位教授帶領(lǐng)的課題組研究發(fā)現(xiàn),神經(jīng)絲纏結(jié)是漸凍癥的早期病理變化,纏結(jié)的神經(jīng)絲會阻礙神經(jīng)纖維通路,導致神經(jīng)功能障礙及死亡。
漸凍癥即肌萎縮側(cè)索硬化癥,由于運動神經(jīng)元突變導致肌肉組織逐漸萎縮,身體好像被“凍”住一樣,患者會漸漸無力癱瘓直至呼吸衰竭而亡,目前尚無根治方法。漸凍癥有家族性遺傳特點,多數(shù)國家患病率為5/10萬至7/10萬,高者可達40/10萬,我國尚無較準確統(tǒng)計資料。
一直以來,漸凍癥研究獲得的數(shù)據(jù)來源于人疾病相關(guān)的轉(zhuǎn)基因鼠。課題組應用患者特異性的皮膚細胞,加入四個因子逆轉(zhuǎn)為可誘導的多潛能干細胞,并用這些細胞獲得患者的脊髓運動神經(jīng)元,有了上述重大發(fā)現(xiàn)。
陳紅介紹,這一發(fā)現(xiàn)除可研制新藥外,還可將患者皮膚細胞轉(zhuǎn)化為可誘導的多潛能干細胞,獲得患者運動神經(jīng)元祖細胞或神經(jīng)系統(tǒng)其他細胞,用于量身定制細胞治療。研究成果還有利于推進脊髓損傷等其他運動神經(jīng)元疾病的治療研究。
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