美國科學家表示,使用基因療法治療帕金森病首次在臨床上取得成功。
帕金森病病患丘腦下核中一種化學物質γ-氨基丁酸(GABA)的濃度會減少。英國帝國理工學院的基因療法專家尼克勒斯·馬薩拉基斯領導的研究團隊制造出了一種病毒,該病毒能使用一個基因來“感染”細胞,增加患者體內GABA的濃度。
研究人員將該病毒注入22名病患的大腦內;另外23名病人則接受“假手術”,讓他們誤認為自己注入了該病毒。研究人員通過對這些病人手術后6個月的運動功能記錄后發(fā)現(xiàn),接受基因療法病人的運動能力提高了23.1%;接受“假手術”病人的運動能力提高了12.7%.
馬薩拉基斯表示,得到的積極結果“非常令人鼓舞”,不過,接受基因療法和未接受基因療法病人的運動能力改進之間差別僅為10.4%,并不明顯,還需要在更多病人身上測試該療法的效果。
英國帕金森協(xié)會研發(fā)主管米歇爾·嘉德納說:“這項研究表明,基因療法可以治療諸如帕金森病等神經(jīng)疾病,但我們不知道其療效可以持續(xù)多長時間,也不知道在人腦中注入病毒后是否會帶來長期影響,所以,未來還需要更進一步的研究。”
基因療法的安全性一直遭受質疑,1999年,美國一位名叫杰西·格爾辛基的18歲青年死于采用缺陷型腺病毒載體的基因治療臨床試驗,成為全球首位由基因治療導致喪生的患者。而進行本次實驗的科學家表示,他們的過程非常安全。
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