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    6年前，小趙被確診為重型再生障礙性貧血（簡稱重型再障），即由于骨髓造血功能障礙，導致嚴重的全血細胞減少。重型再障發(fā)病急，貧血進行性加重，常伴有嚴 重感染或出血傾向，不經(jīng)有效治療多在3個月內(nèi)死亡。小趙之前一直接受免疫抑制治療，但病情一直沒有改善。隨著病情的加重，小趙越來越依賴輸血，最多時甚至 每周需要輸一次，然而卻依然重度貧血。
 

    療效不佳，但并發(fā)癥發(fā)生的風險卻越來越高，最好的辦法就是找到配型的造血干細胞進行移植。然而，小趙的近親配型卻都失敗了，唯一的希望是在骨髓庫中尋找匹配的造血干細胞。

    9月25日，重型再障患者小趙在湘雅醫(yī)院接受造血干細胞移植術(shù)后安全轉(zhuǎn)出無菌層流艙，這標志著湖南省首例HLA（人類白細胞抗原）不全合非血緣異基因外周血造血干細胞移植手術(shù)獲得成功。這意味著部分重型再生障礙性貧血患者在無HLA相合親屬供者的情況下，仍可通過移植獲得長期存活的機會。

    “雖然非血緣異基因造血干細胞移植風險要高得多，為了患者的生命，我們有把握還是要嘗試。”湘雅醫(yī)院血液科副教授吳登蜀介紹，多次檢索后終于在**慈濟骨髓庫中找到相匹配的志愿者。經(jīng)多方協(xié)調(diào)，“救命種子”外周血干細胞連夜從**送到長沙。充分的術(shù)前準備后，血液科醫(yī)生、護士以及實驗室人員等多方配合，終于成功為小趙施行了移植手術(shù)。

    據(jù)湘雅醫(yī)院血液科主治醫(yī)生付斌介紹，小趙病程長、病情重、免疫抑制治療無效，長期干細胞移植輸血依賴，具備移植的適應癥。但是此次干細胞移植具有多個危險因素。其一，由于長期貧血，小趙身體耐受度較低，發(fā)生合并癥的機會增高；其二，非血緣異基因造血干細胞植入失敗或發(fā)生排斥的風險與同胞相合供者相比發(fā)生率可能增加；其三，**供者與小趙具有一個位點不和，增加了移植風險；其四，此次供者捐獻的是外周血干細胞移植而非骨髓來源造血干細胞，增加移植風險；其五，患者長期輸血，增加了植入失敗的危險。以上多個因素大大增加了手術(shù)的難度。“術(shù)后短短12天，小趙的白細胞就能從幾年來一直缺乏一下上升至正常水平，目前血小板和粒細胞重建已完成，這說明供者的造血干細胞 ‘種子’已經(jīng)在小趙身體里生根發(fā)芽成長起來了。”

    “既往，由于移植技術(shù)水平的限制，如果近親配型不成功，我們之前大多采取免疫抑制治療。然而此次手術(shù)的成功，意味著更多患者即使沒有HLA全合的同胞供者，仍可通過非血緣供者甚至親屬間半相合造血干細胞移植獲得長期存活的機會。”付斌醫(yī)生介紹，免疫抑制治療起效通常較慢，患者處于免疫缺陷狀態(tài)時間長，發(fā)生并發(fā)癥的幾率也較高。對于起病急驟的重型再障患者，尤其是小部分極重型再障患者來說，其病情兇險，危害甚至超過急性白血病，必須抓緊時間進行骨髓移植或是大劑量聯(lián)合免疫抑制治療，希望非血緣異基因造血干細胞移植術(shù)和親屬半相合移植的成功開展能給更多患者帶來生的希望。