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　　Stephanie Lee透露年會(huì)精彩內(nèi)容：

　　即將在年會(huì)上發(fā)布的改變臨床實(shí)踐的研究中，主要涉及因年齡太大或疾病太嚴(yán)重而不能進(jìn)行新的侵入性治療的患者。

　　針對(duì)不適合進(jìn)行骨髓移植的多發(fā)性骨髓瘤患者的III期試驗(yàn)就是一個(gè)恰當(dāng)?shù)睦?。?jù)研究者們介紹，這類患者的標(biāo)準(zhǔn)化療方案是左旋苯丙氨酸氮芥、強(qiáng)的松和沙力度胺。但是目前他們正在研究，雷力度胺(Revlimid)+低劑量的**的新方案與標(biāo)準(zhǔn)方案相比，療效究竟如何。

　　另一個(gè)研究涉及有其他合并癥不能承受侵入性治療的慢性淋巴細(xì)胞白血病患者。該研究直接將新藥obinutuzumab與標(biāo)準(zhǔn)治療藥物——利妥昔單抗進(jìn)行比較（兩種藥物均與苯丁酸氮芥聯(lián)用）(摘要6)。該試驗(yàn)的首批結(jié)果顯示，應(yīng)用obinutuzumab治療后患者的無進(jìn)展生存期得到了明顯提高。該藥物最近剛剛被美國批準(zhǔn)使用。

　　Less醫(yī)生評(píng)論說：這兩個(gè)研究中，患者年齡的中位數(shù)為73歲，較一般臨床試驗(yàn)患者的年齡略偏大，但與患有該疾病的患者的平均年齡一致。該年齡能夠代表需要治療的患者的年齡，因此能夠幫助找出治療這類人群的最佳治療方案。

　　在慢性淋巴細(xì)胞白血病患者中進(jìn)行的III期安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，評(píng)估了最新一線藥物與利妥昔單抗聯(lián)用的療效(摘要 LBA-6)。該類患者人群年齡的中位數(shù)是70歲。

　　藥物Idelalisib（吉利德公司生產(chǎn)）目前正在等待美國食品及藥物管理局批準(zhǔn)用于難治性非霍奇金淋巴瘤的治療?；谠撛囼?yàn)的研究結(jié)果，該公司也計(jì)劃申請(qǐng)?jiān)撍幱糜诼粤馨图?xì)胞白血病的治療。

　　作為喬治城大學(xué)血液學(xué)主任，Bruce Cheson討論了更多需要我們關(guān)注的臨床試驗(yàn)內(nèi)容。他提出了很多關(guān)于淋巴瘤方面的研究，包括雷力度胺的II期試驗(yàn)。對(duì)該藥做了新的解讀，該藥目前作為治療多發(fā)性骨髓瘤藥物正在市場上消瘦。

　　Cheson醫(yī)生介紹了關(guān)于慢性淋巴細(xì)胞白血病的一個(gè)非常重要的研究。該研究將氟達(dá)拉濱, 環(huán)磷酰胺，利妥昔單抗方案+苯達(dá)莫司汀+利妥昔單抗方案的療效進(jìn)行了比較。

　　另外，年會(huì)上我們將看到關(guān)于新藥ibrutinib的大量研究。最近該藥在美國被批準(zhǔn)用于套細(xì)胞淋巴瘤的治療。同時(shí)我們還將看到ibrutinib治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤和慢性淋巴細(xì)胞白血病(摘要 525 和675)的研究結(jié)果。

　　對(duì)疾病更深入的理解

　　美國血液病學(xué)會(huì)主席、血液學(xué)分會(huì)主任、醫(yī)學(xué)教授、華盛頓大學(xué)基因科學(xué)副教授、西雅圖癌癥治療聯(lián)盟血液學(xué)臨床診療中心的領(lǐng)導(dǎo)者——Janis Abkowitz在會(huì)前新聞發(fā)布會(huì)上提到：年會(huì)上要公布的一些新研究將提出對(duì)疾病的新的認(rèn)識(shí)。

　　Abkowit醫(yī)生強(qiáng)調(diào)了多發(fā)性骨髓瘤外顯子測(cè)序的研究，該研究涉及異質(zhì)克隆體系結(jié)構(gòu)和基因組進(jìn)化。研究者們發(fā)現(xiàn)了很大程度的異質(zhì)性克隆，許多基因以前未被確定為淋巴瘤細(xì)胞克隆增殖的相關(guān)基因。

　　另外，研究者們?cè)谝恍┝馨土龌颊咧邪l(fā)現(xiàn)了復(fù)發(fā)相關(guān)基因標(biāo)志。這些標(biāo)志與在乳腺癌患者中發(fā)現(xiàn)的基因標(biāo)志相似。他們還在另一些患者中發(fā)現(xiàn)了老化相關(guān)的基因標(biāo)志。因此這些數(shù)據(jù)不但能夠?yàn)榱馨土鎏峁┮恍┬碌睦斫庹J(rèn)識(shí)，還能反應(yīng)細(xì)胞老化和惡變的基本過程。

　　Abkowitz醫(yī)生也強(qiáng)調(diào)了具有鈣網(wǎng)蛋白基因 （CALR）突變的骨髓增殖性腫瘤(MPN)的研究(摘要 LBA-1)。該研究在大多數(shù)JAK2野生型骨髓增殖性腫瘤中發(fā)現(xiàn)了鈣網(wǎng)蛋白體細(xì)胞突變(摘要 LBA-2)。

　　摘要 LBA-1和摘要 LBA-2對(duì)血液學(xué)研究非常重要。他們應(yīng)用2個(gè)不同的方法，發(fā)現(xiàn)了以前不知道的基因(CALR)，并證實(shí)該基因突變是JAK2 和MPL突變陰性的骨髓增殖性腫瘤的主要驅(qū)動(dòng)因子，其中大約68%的患者出現(xiàn)血小板增多，88%的患者出現(xiàn)原發(fā)性骨髓纖維化。對(duì)發(fā)病機(jī)理的研究來說非常重要。

　　該研究的作者認(rèn)為，該研究能幫助簡化骨髓增殖性腫瘤的診斷程序，并能為發(fā)展新的治療方式確定新的目標(biāo)。

　　Abkowitz醫(yī)生說，另外一個(gè)研究——淋巴瘤發(fā)生的機(jī)理也將首次在大會(huì)上報(bào)道。該研究主要專著于彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤，并發(fā)現(xiàn)該疾病的開始或進(jìn)展涉及兩種致癌蛋白的協(xié)同作用(摘要 1)。研究者們?cè)u(píng)論，該發(fā)現(xiàn)為根除淋巴瘤但不損傷正常組織提供了一種合理而成熟的分子靶向治療方法。

　　細(xì)胞治療的新方法

　　許多摘要顯示，應(yīng)用嵌合抗原-受體這一新的細(xì)胞治療方法能夠提高療效。從患者身上取細(xì)胞（或取干細(xì)胞移植的細(xì)胞）并進(jìn)行處理，使其能夠準(zhǔn)確的殺傷白血病和其他惡性腫瘤細(xì)胞。盡管這是在小樣本中進(jìn)行的早期試驗(yàn)，但它是非常有前景的。

　　血液學(xué)研究的進(jìn)展

　　美國血液病學(xué)會(huì)的人員也強(qiáng)調(diào)提出了關(guān)于血液學(xué)取得進(jìn)展的其他方面的大量研究報(bào)道。

　　其中有專著于D-二聚體的試驗(yàn)。該試驗(yàn)主要用于排除肺栓塞(PE)，可使大約1/3的患者免于影像學(xué)檢查。研究者們?cè)u(píng)論稱，該試驗(yàn)在老年患者中的作用不大，因?yàn)殡S著年齡增加，其特異性逐漸下降。他們?yōu)镈-二聚體試驗(yàn)設(shè)計(jì)了一個(gè)年齡校正界限，現(xiàn)在將報(bào)道這一多國聯(lián)合研究的結(jié)果（3377位患者中，789位年齡≥75歲）。我們的試驗(yàn)證實(shí) (摘要 LBA-4)，經(jīng)過年齡校正的D-二聚體試驗(yàn)現(xiàn)在可以在臨床上用于急診室可疑肺栓塞的患者。

　　最后，會(huì)上還有關(guān)于新激素發(fā)現(xiàn)的報(bào)道。該激素臨時(shí)起名叫erythroferrone ，解答了一個(gè)長期存在的臨床問題。Abkowitz醫(yī)生認(rèn)為這可能就是我們一直在尋找的激素，它起源于骨髓，作用于肝臟，當(dāng)需要鐵劑的時(shí)候，其在肝臟抑制鐵調(diào)素，因此更多的鐵劑在胃腸道被吸收。研究者們認(rèn)為，該因素對(duì)包括β-地中海貧血在內(nèi)的鐵負(fù)荷性貧血的發(fā)病機(jī)理的研究有重要作用。